DeFloria anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concluiu sua revisão do pedido de Investigational New Drug (IND) para AJA001, um medicamento botânico multicanabinoide administrado por via oral, concluindo que a empresa pode prosseguir com seu ensaio clínico planejado de Fase 2. De acordo com o PR Newswire, a DeFloria está desenvolvendo o AJA001 como um tratamento para sintomas de transtorno do espectro autista (TEA) e planeja iniciar o estudo de Fase 2 até meados de 2025.

Nova alternativa no mercado

Com até 1 em cada 36 crianças diagnosticadas, o mercado em torno do TEA se encontra crescente e mal atendido, avaliado em quase US$ 4 bilhões nos EUA, com uma taxa de crescimento anual composta (CAGR) maior que 4%. Opções de tratamento seguras e eficazes são severamente limitadas para a comunidade estadunidense do autismo, com apenas dois tratamentos aprovados - antipsicóticos atípicos que apresentam efeitos colaterais adversos frequentes, baixa tolerância e falta de adesão dos pacientes.

"A submissão do IND para o AJA001 e o início do estudo de Fase 2 nos EUA marcam um momento histórico em nossa missão de desenvolver uma terapia medicamentosa botânica de absorção sistêmica que atenda às diretrizes estabelecidas pelo FDA para testes clínicos avançados", disse Jared Stanley, CEO da DeFloria. "A DeFloria está comprometida em dar suporte à comunidade ASD [sigla em inglês para TEA] e desenvolver o AJA001 para tratar os sintomas comportamentais associados ao ASD com um medicamento que é projetado para fornecer ampla eficácia terapêutica."

O AJA001 foi desenvolvido pela DeFloria, pela Ajna BioSciences e pela Charlotte's Web para alavancar uma década de dados observacionais, pesquisas e processos de cultivo inovadores da Charlotte's Web, que são a base da genética de cânhamo patenteada do AJA001. A colaboração única também traz conformidade com as boas práticas de fabricação atuais (cGMP) e os requisitos de qualidade da FDA para avançar um medicamento botânico farmacêutico por meio do desenvolvimento e, finalmente, para dar suporte a um processo de revisão e aprovação de registro. 

"É emocionante ver o AJA001 avançar no caminho dos medicamentos botânicos seguindo a orientação estabelecida pela FDA", afirmou Jinhui Dou, Ph.D., ex-farmacologista especialista da FDA e líder da equipe de revisão botânica . "Como o primeiro medicamento botânico ingerido por via oral projetado para atender aos padrões cGMP e de qualidade, o AJA001 está definindo o padrão para futuros produtos farmacêuticos nesta classe."

O ensaio clínico de Fase 2 foi projetado como um estudo aberto de 12 semanas para investigar o AJA001 como um tratamento potencial para os sintomas comportamentais associados ao TEA. O estudo inscreverá 60 pacientes adolescentes e adultos jovens (idades de 13 a 29 anos). O objetivo principal do estudo de Fase 2 será estabelecer um regime de titulação e sinais de eficácia para informar os níveis de dosagem para estudos de Fase 3.

"Há dados sólidos que apoiam a eficácia potencial dos canabinoides para tratar o transtorno do espectro autista, oferecendo o que esperamos que seja uma terapia mais segura e eficaz do que a que está disponível atualmente", afirmou Orrin Devinsky, MD e Conselheiro Médico Chefe. "A DeFloria está na vanguarda do avanço de um medicamento promissor para essa indicação por meio do rigoroso processo de avaliação do FDA para potencialmente ajudar milhões de pessoas afetadas pelo transtorno do espectro autista."

Outros projetos da DeFloria

Além do estudo IND aberto de Fase 2 nos EUA, a DeFloria também planeja iniciar um estudo pediátrico aberto de Fase 2 do AJA001 na Austrália em 2025.

"Por mais de 15 anos, minha família e nossa equipe têm estabelecido a base para esta droga botânica", disse Joel Stanley, CEO da Ajna BioSciences e presidente do conselho da DeFloria. "A história de Charlotte Figi, compartilhada pelo Dr. Sanjay Gupta na CNN, colocou os benefícios dos canabinoides no radar do mundo e desencadeou um movimento. Agora, com este marco da Fase 2, estamos um passo mais perto de entregar uma opção de tratamento potencial para o transtorno do espectro autista, uma condição para a qual existem poucas terapias eficazes, apesar de impactar milhões em todo o mundo."

Sobre o TEA

O TEA é caracterizado por déficits centrais em (1) comunicação social, (2) interações sociais recíprocas prejudicadas e (3) padrões restritos, repetitivos e estereotipados de comportamentos ou interesses. Irritabilidade, impulsividade e "birras" são sintomas comuns e contribuem para a alta sobrecarga do cuidador.

Sobre AJA001

AJA001 é um medicamento botânico que consiste em extrato de cânhamo de espectro total (FSHE) derivado da cultivar de cânhamo patenteada CW1AS1 da Cannabis sativa L. O canabinoide primário é o canabidiol (CBD) e inclui outros canabinoides que devem ter atividade. Como um medicamento botânico multicanabinoide inovador, AJA001 pode fornecer ampla eficácia terapêutica com potenciais aplicações terapêuticas em várias condições médicas devido aos seus variados mecanismos de ação.